Auf Vorschlag eines Bürgers untersucht der nun vorliegende IQWiG-Bericht, ob Lungenkrebs sich auf Röntgen- oder CT-Bildern mit KI-Unterstützung ebenso gut oder besser erkennen lässt als ohne KI. Der im Rahmen des IQWiG-Verfahrens „ThemenCheck Medizin“ erstellte Bericht untersucht auch, welche Folgen das für die Versorgung haben könnte.

Hierfür betrachtete das IQWiG zwei Fragestellungen: Die erste betrifft Erwachsene mit explizitem Verdacht auf Lungenkrebs, bei denen zur Abklärung Röntgen- oder CT-Bilder der Lunge ausgewertet werden. Die zweite betrifft Erwachsene, die an der Lungenkrebsfrüherkennung mittels Niedrigdosis-Computertomografie (Low-Dose-CT) teilnehmen.

In beiden Fällen analysierte das IQWiG-Team die in den Studien untersuchte Befundung durch Radiologinnen und Radiologen mit KI-Unterstützung gegenüber Befundung ohne KI-Unterstützung. Es prüfte, wie zuverlässig KI-Systeme Bilder auswerten und ob ihr Einsatz in der diagnostisch-therapeutischen Kette das Überleben verbessert, die Krankheitslast mindert oder die Lebensqualität erhöht. Ergänzend bewertete das Team Kosten sowie ethische, rechtliche, soziale, organisatorische und Umweltaspekte.

Notwendigkeit weiterer Evidenzgenerierung

Der ThemenCheck-Bericht ermöglicht aufgrund der derzeit unzureichenden Datenlage für keine der beiden Fragestellungen eine belastbare Aussage zu Nutzen oder Schaden:

• Für Patientinnen und Patienten mit Verdacht auf Lungenkrebs fand das IQWiG keine auswertbaren Studien.
• Zur Lungenkrebsfrüherkennung liegen zwar zwei Studien zur Diagnosegenauigkeit vor. Die Ergebnisse der beiden Studien widersprechen sich jedoch und die Studien weisen methodische Mängel auf. Daher lässt sich weder ein Nutzen noch ein Schaden der KI-Unterstützung ableiten.

Derzeit ist somit nicht ausreichend belegt, ob die Befundung von Röntgen- oder CT-Bildern der Lunge mit KI-Unterstützung mit einem patientenrelevanten Nutzen einhergeht.

Die eingeschränkte Vergleichbarkeit zwischen KI-Anwendungen, mögliche Unterschiede in der diagnostischen Güte und die verschiedenen Einsatzmöglichkeiten der KI-Systeme zeigen, dass methodisch hochwertige Studien notwendig sind. Besonders wichtig sind Studien zur diagnostisch-therapeutischen Kette, um mögliche Auswirkungen auf die Therapie und patientenrelevante Endpunkte beurteilen zu können.

„KI-Systeme können die radiologische Diagnostik bei Lungenkrebs unterstützen. Ob daraus ein patientenrelevanter Nutzen entsteht, ist derzeit unklar. Gut geplante Studien sind notwendig, um sowohl die diagnostische Genauigkeit als auch den patientenrelevanten Nutzen bewerten zu können.“

Der ThemenCheck Medizin

Interessierte können im Rahmen des ThemenCheck Medizin Vorschläge für die Bewertung von medizinischen Verfahren und Technologien einreichen. In einem zweistufigen Auswahlverfahren, an dem auch Bürgerinnen und Bürger mitwirken, werden aus den eingereichten Vorschlägen pro Jahr mehrere neue Themen ausgewählt, die für die Versorgung von Patientinnen und Patienten von besonderer Bedeutung sind.

Den vorläufigen Bericht „Lungenkrebs: Kann Künstliche Intelligenz die Auswertung von Röntgen- oder CT-Bildern der Lunge unterstützen“ hatte das Institut im März 2026 als vorläufigen ThemenCheck-Bericht veröffentlicht und zur Diskussion gestellt. Nach Abschluss des Stellungnahmeverfahrens wurde der Bericht überarbeitet und jetzt in seiner finalen Fassung veröffentlicht.

KI-Systeme können die radiologische Diagnostik bei Lungenkrebs unterstützen. Ob daraus ein patientenrelevanter Nutzen entsteht, ist derzeit unklar. Gut geplante Studien sind notwendig, um sowohl die diagnostische Genauigkeit als auch den patientenrelevanten Nutzen bewerten zu können.

Alexandra Korzeczek-Opitz, Projektleitung im Ressort Versorgung und Leitlinien

"Wir hoffen, dass die JCAs langfristig die Evidenzbasis verbessern. Denn wenn Zulassung und Health Technology Assessment parallel laufen, steigt der Anreiz, von Anfang an gute Studien mit relevanten Vergleichsarmen durchzuführen." – Beate Wieseler, Leiterin des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung, über einen NEJM-Artikel zu Joint Clinical Assessments, 09/2026

Die HTA-Verordnung wurde aufgrund der verzögerten Verfügbarkeit in einigen Ländern und des ungleichen Zugangs zu neuen Arzneimitteln in Europa entwickelt. Sie stellt eine bedeutende Veränderung in der europäischen Arzneimittelpolitik dar: Im Fokus stehen nun Nutzenvergleiche, die die Versorgungsstandards in den EU-Mitgliedstaaten berücksichtigen.

Während im Zulassungsverfahren der European Medicines Agency (EMA) das Nutzen-Risiko-Verhältnis einzelner Arzneimittel geprüft wird, unterstützt Health Technology Assessment (kurz HTA) Entscheidungen über Kostenerstattung, Preisgestaltung und Behandlungsleitlinien in den jeweiligen Gesundheitssystemen. Die HTA-Verordnung soll Doppelarbeit in den EU-Staaten reduzieren und den Zugang der Patientinnen und Patienten zu neuen Therapien beschleunigen – durch eine gemeinsame Bewertung der verfügbaren klinischen Evidenz, auf die sich die Entscheidungen europaweit stützen können.

JCAs werden parallel zum Zulassungsprozess bei der EMA erstellt. Damit verlagert die Verordnung das HTA auf einen früheren Zeitpunkt im Lebenszyklus eines neuen Arzneimittels. Denn nur, wenn ein JCA kurz nach der europäischen Marktzulassung zur Verfügung steht, kann das europäische HTA-Verfahren die nationale Entscheidungsfindung verzögerungsfrei unterstützen. Das bringt Herausforderungen mit sich. Vor allem muss die Evidenz, die sich für solche Bewertungen eignet, nun früher zur Verfügung stehen. Im Idealfall regt dies die Pharmaunternehmen dazu an, bereits früh im klinischen Entwicklungsprogramm mit der Erhebung vergleichender Daten zu beginnen.

Die Bereitstellung der Evidenzbasis ist jedoch nur der erste Schritt auf dem Weg in die Versorgung: Der Zugang wird auch weiterhin von zusätzlichen Faktoren abhängen. So muss in den Ländern, die sich in ihrer Zahlungsbereitschaft und -fähigkeit stark unterscheiden, jeweils ein nationaler Preis ausgehandelt werden. Es bleibt abzuwarten, welchen Beitrag JCAs zur Überwindung dieser zusätzlichen Hürden leisten können.

Die Wirkung von JCAs kann über die Unterstützung der Entscheidungsfindung in den EU-Mitgliedstaaten hinausgehen. Durch die Bereitstellung einer systematischen, unabhängigen und transparenten Bewertung des Zusatznutzens eines neuen Arzneimittels im Vergleich zu einer Reihe alternativer Behandlungsoptionen könnten JCAs auch außerhalb Europas genutzt werden. Das gilt auch für die USA. Dort gibt es bislang keinen transparenten Prozess, der den klinischen Nutzen mit Entscheidungen über die Kostenübernahme und Preisgestaltung verknüpft. Private Kostenträger stützen sich bereits auf Bewertungen unabhängiger Einrichtungen wie des Institute for Clinical and Economic Review (ICER). JCAs könnten daher in den USA zu einer wichtigen Grundlage für Preisverhandlungen werden.

Einige Stimmen, insbesondere aus der Pharmaindustrie, stellen infrage, ob JCAs den Marktzugang in Europa tatsächlich erleichtern werden. Das hängt unter anderem davon ab, wie sehr sich die Anforderungen der EU-Mitgliedstaaten an die Unterlagen, die die Unternehmen beibringen müssen, im Laufe der Zeit angleichen werden. Wenn die Verordnung ihr Ziel erreicht, neue Arzneimittel mit einem nachgewiesenen Zusatznutzen für Patientinnen und Patienten europaweit einheitlicher verfügbar zu machen, dürfte die Antwort positiv ausfallen.

Am 1. September hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) 14 Dossierbewertungen veröffentlicht – und damit die ersten 1000 vollgemacht. Neben der schieren Menge ist auch das breite Spektrum der Konstellationen in den Hersteller-Dossiers bemerkenswert.

Große Indikationen – immer noch ohne aktive Vergleiche

Vor 15 Jahren trat das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) in Kraft. Nach wie vor legen die Hersteller oft Studiendaten vor, die für eine Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ungeeignet sind – und das selbst bei weit verbreiteten Erkrankungen wie Acne vulgaris oder Urtikaria. Wurde der neue Wirkstoff etwa nur gegen Placebo verglichen, obwohl es seit Jahren etablierte Standardtherapien gibt, kann das Ergebnis nur lauten: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Auch bei Erkrankungen wie Hämophilie A oder B, die relativ selten auftreten, hätten über die Jahre längst gute randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) durchgeführt werden können. Bereits in einer Anhörung zu einer frühen Nutzenbewertung eines Hämophilie-Wirkstoffs im Jahr 2016 hat auch die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO) klar formuliert, dass es keinen nachvollziehbaren Grund gebe, warum Hersteller auf vergleichende Studien verzichtet hätten. „Zehn Jahre später sind wir da kaum weiter“, bemerkt Katrin Nink, Bereichsleiterin im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung.

„Hoffentlich bewirken die europäischen HTA-Verfahren hier ein Umdenken: Gute Vergleichsdaten sind auch in den Joint Clinical Assessments gefragt“, ergänzt sie. „Und da sie parallel zum Zulassungsprozess erarbeitet werden, also noch früher als die frühe Nutzenbewertung, gibt es nun einen weiteren Anreiz, von Anfang an gute vergleichende Studien aufzusetzen.“ Bisher wurden vier Joint Clinical Assessments veröffentlicht, weitere folgen voraussichtlich noch dieses Jahr.

Auch bei seltenen Erkrankungen sind gute RCTs machbar

Unter den Hersteller-Dossiers, die das IQWiG in diesem Sommer bewertet hat, waren aber auch einige Positivbeispiele. So wird der bispezifische Antikörper Blinatumomab unter anderem zur Behandlung von Kindern mit einer akuten lymphatischen Leukämie (ALL) eingesetzt. Im entsprechenden Dossier hat der Hersteller Daten aus einer RCT vorgelegt.

Trotz der Seltenheit der Erkrankung wurden 111 betroffene Kinder in die Studie eingeschlossen, in der Blinatumomab mit einer Chemotherapie verglichen wurde. Die Behandlung mit Blinatumomab zeigte ein verlängertes Überleben, und insgesamt lässt sich ein erheblicher Zusatznutzen von Blinatumomab gegenüber der Chemotherapie ableiten.

Für Katrin Nink heißt das: „Dies zeigt erneut, dass es geht. Auch bei seltenen Erkrankungen lassen sich aussagekräftige vergleichende Studien durchführen, wenn der Hersteller es will. Dabei erfordern gerade kleinen Patientengruppen zumeist ein gutes vergleichendes Studiendesign wie eine RCT, um in diesen Situationen aussagekräftige Daten zu erhalten.“

Bewährtes Verfahren

Das IQWiG untersucht im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) auf der Basis von Hersteller-Dossiers, ob neue Wirkstoffe den Patientinnen und Patienten in der entsprechenden Indikation einen Zusatznutzen gegenüber den bisherigen Therapiestandards bieten. Nach Publikation der Dossierbewertungen führt der G‑BA Stellungnahmeverfahren durch und beschließt über das Ausmaß des Zusatznutzens.

Das IQWiG bittet um Stellungnahmen

Zu dem vorläufigen Bericht bittet das IQWiG bis zum 11.09.2026 um Stellungnahmen. Es handelt sich dabei um eine ethische Bewertung unter Berücksichtigung sozialer, rechtlicher und organisatorischer Aspekte in Orientierung am methodischen Vorgehen einer Public-Health-Ethik nach Marckmann im Rahmen des IQWiG-Verfahrens ThemenCheck Medizin. Die Fragestellungen der ThemenCheck-Berichte gehen stets auf Vorschläge von Bürgerinnen und Bürgern zurück.

Interessierte Personen, Institutionen und (Fach-)Gesellschaften können Stellungnahmen abgeben. Gegebenenfalls führt das IQWiG eine wissenschaftliche Erörterung zur Klärung von weitergehenden Fragen aus den schriftlichen Stellungnahmen durch. Die Ergebnisse aus der Anhörung können zu Änderungen und/oder Ergänzungen des vorläufigen Berichts führen.

Weitere Informationen des IQWiG
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• Wer benötigt welche Daten zum stationären Sektor – und wofür?
• Wer verfügt über welche Daten?
• Welche gesetzlichen Rahmenbedingungen gibt es für diese Datennutzung – und warum?

Beleuchtet wird das Thema aus den verschiedenen Blickwinkeln: Aus Sicht der Datennutzer referieren Esra Eren Bayindir (Universität Hamburg), Ulrike Nimptsch (TU Berlin), Julian Witte (Vandage) und Sarah Mostardt (IQWiG). Die Perspektive der Datenhalter vertreten Jennifer Pohle (IQTiG), Christian Brachem (FDZ Gesundheit / BfArM), Stefan Kwast (Helios Health Institute), Dirk Horenkamp-Sonntag (Techniker Krankenkasse) und Roland Nagel (Gesundheitsforen Leipzig). Eine Vertreterin oder ein Vertreter des Bundesgesundheitsministeriums erläutert die Sicht des Gesetzgebers.

Das ganztägige Treffen bietet Raum für den persönlichen Austausch, für Vorträge und für Diskussionsrunden – mit spannenden Impulsen von Akteuren aus Forschung und Gesundheitspolitik.

Das Symposium findet in den Räumen des IQWiG in Köln statt. Interessierte können die Veranstaltung aber auch online im Stream verfolgen. Die Veranstaltung ist kostenlos.

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Unbehandelt führt die Erkrankung meist innerhalb weniger Jahre zum Tod. Doch dank einer verfügbaren Gentherapie lassen sich nach einer Diagnose noch vor den ersten Symptomen bei etwa der Hälfte der betroffenen Kinder ausgeprägte Beschwerden und der frühe Tod verhindern.

Einen erheblichen Zusatznutzen der Gentherapie bei MLD im späten Säuglings- oder frühen Kindesalter hatte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bereits Ende 2021 festgestellt. Dies führte in der Folge zur Frage nach dem Nutzen eines Neugeborenen-Screenings auf MLD. Die aktuelle IQWiG-Bewertung des Screenings beantwortet die Frage: Was bringen die frühere Diagnose und Behandlung durch Testen aller Neugeborenen gegenüber dem bisherigen Vorgehen ohne Screening für die MLD-Betroffenen?

Der Effekt des Screenings ist deutlich für Kinder mit dem spätinfantilen MLD-Subtyp. Diese Gruppe entwickelt unbehandelt im Alter unter 30 Monaten Symptome. Vera Weingärtner, Supervision im Ressort Nichtmedikamentöse Verfahren, betont: „Etwa die Hälfte der Kinder mit MLD, und zwar die am schwersten Betroffenen, würden von einem Neugeborenen-Screening profitieren: Durch die frühe Diagnose vor Symptombeginn kann die verfügbare Gentherapie schwere Symptome und den frühen Tod bei fast allen diesen Kindern verhindern.“

Das IQWiG hat auch die verschiedenen diagnostischen Testverfahren zur Früherkennung von MLD und zur Differenzierung der unterschiedlichen Verlaufsformen bewertet. Klar ist: Für die anderen drei MLD-Subtypen, bei denen die Erkrankung unbehandelt erst nach dem Alter von etwa 2,5 Jahren auftritt, ist dringend noch mehr Forschung erforderlich. Denn anhand der aktuell verfügbaren Daten ist unklar, ob ein Vorverlegen der Therapie auch diesen Kindern einen Vorteil bietet. Es fehlt insbesondere eine ausreichende Nachbeobachtung in teils noch laufenden Studien.

Forschungslücken beim notwendigen Test zur Prognose des Krankheitsverlaufs

Zeitlicher Krankheitsbeginn und Symptomlast variieren stark zwischen den verschiedenen MLD-Subtypen. Deshalb reicht das Screening allein nicht aus, um mit den Konsequenzen einer MLD-Diagnose wirksam umgehen zu können. Nach der Diagnose ist ein zusätzlicher Test erforderlich, um bereits vor Symptombeginn Informationen über die mögliche Verlaufsform zu erhalten – insbesondere, ob mit frühem oder späterem Einsetzen von Beschwerden zu rechnen ist. Denn davon hängen nicht nur Entscheidungen über konkrete Behandlungsoptionen ab, das Wissen ist auch essenziell für die individuelle Lebensplanung von betroffenen Kindern und deren Angehörigen.

Erste Studienergebnisse dazu deuten zwar darauf hin, dass ein neuer Test einen frühen von einem späten MLD-Krankheitsbeginn unterscheiden kann, die Ergebnisse sind aber noch sehr unsicher, eine Testvalidierung fehlt noch. Ein Neugeborenen-Screening auf MLD sollte daher auch ein engmaschiges Monitoring aller identifizierten Kinder umfassen, um die Testverfahren, die Beratung der Eltern und die nachfolgende Behandlung weiter optimieren zu können.

Das Neugeborenen-Screening auf MLD ist ein hochaktives Forschungsfeld: Wegweisende, teils noch laufende Studien sowohl zur Therapievorverlegung als auch zur diagnostischen Güte des Screeningtests auf MLD wurden z.T. erst während der IQWiG-Projektbearbeitung veröffentlicht. Damit bietet der vorliegende IQWiG-Bericht die momentan international neueste Aufbereitung der verfügbaren Erkenntnisse rund um das Neugeborenen-Screening.

Zum Ablauf der Berichterstellung

Der G-BA hat das IQWiG am 16.01.2025 mit der Bewertung der Neugeborenen-Screening auf Metachromatische Leukodystrophie (MLD) beauftragt. Die vorläufige Bewertung wurde am 25.03.2026 auf der Website des IQWiG veröffentlicht und zur Anhörung gestellt. Der nun veröffentlichte Abschlussbericht beinhaltet Änderungen, die sich aus der Anhörung und einer nachfolgenden Recherche ergeben haben.

Weitere Informationen des IQWiG 

Zur Projektübersicht
IQWiG-Bewertung der Gentherapie vom 2.8.2021 
Zum G-BA-Beschluss am 4.11.2021 zur Gentherapie Atidarsagen autoemcel bei MLD 
Zur Neubewertung von Atidarsagen autoemcel bei MLD beim G-BA ab 1.7.2026

Mit der 2024 in Kraft getretenen Krankenhausreform hatte das IQWiG die neue Aufgabe erhalten, wissenschaftliche Empfehlungen für Mindestvorhaltezahlen für Leistungsgruppen in der Krankenhausversorgung zu erstellen. Dafür erarbeitete das Institut 2025 die nötige Methodik und erprobte neue Beteiligungsformate wie Workshops und Webinare.

Zudem entwickelte das Institut neue methodische Ansätze, um den Zusammenhang zwischen Leistungsmenge und Qualität auch bei seltenen Eingriffen und Erkrankungen systematisch bewerten zu können, wenn direkte Evidenz fehlt. Auf Basis solcher Bewertungen entscheidet der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) über mögliche Mindestmengen für die Erbringung komplexer Krankenhausbehandlungen.

Ein weiterer Schwerpunkt 2025 war die erste komplett eigenständig durchgeführte Modellierung zu einer Screening-Fragestellung. Am Beispiel des Darmkrebs-Screenings verglich das Institut mithilfe entscheidungsanalytischer Modelle verschiedene Strategien für Beginn und Intervalle des Screenings, wenn randomisierte Studien fehlen. Ziel solcher Modellierungen ist es, die möglichen Folgen verschiedener Screeningszenarien, z. B. unterschiedliche Zeiträume zwischen Screeninguntersuchungen, darzustellen und damit Entscheidungen des G-BA zu unterstützen.

Im Bereich Gesundheitsinformation startete das IQWiG zwei Sonderprojekte, die sich an Menschen mit Migrationserfahrung und andere schwer erreichbare Gruppen richten. Dies soll neue Wege zur Nutzung evidenzbasierter Gesundheitsinformationen für diese Gruppen eröffnen.

Von großer strategischer Bedeutung für das Institut war der Start der europäischen Nutzenbewertung (EU-HTA) von Arzneimitteln. Seit Januar 2025 werden onkologische Arzneimittel und neuartige Therapien in der EU gemeinsam bewertet. Die Ergebnisse können von den Mitgliedstaaten für nationale Entscheidungen genutzt werden. Das IQWiG wirkt als Agentur an mehreren Joint Clinical Assessments mit und hat seine methodische Expertise im Vorfeld in vielen Workshops und Arbeitsgruppen eingebracht

Der Jahresbericht 2025 erscheint erneut im digitalen Format. Dazu gehört auch der audiobasierte Jahresrückblick mit Institutsleiter Thomas Kaiser und seiner Stellvertreterin Michaela Eikermann zum Einstieg.