Spinale Muskelatrophie: Zweiter und dritter Wirkstoff durchlaufen Nutzenbewertung
Nach Nusinersen (Handelsname Spinraza) sind in Europa mit Risdiplam (Handelsname Evrysdi) und Onasemnogen-Abeparvovec (Handelsname Zolgensma) mittlerweile zwei weitere Wirkstoffe zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. In zwei frühen Nutzenbewertungen hat das Institut für Mehr








