Wegweisende Fortschritte der Neuropädiatrie: gezieltere Therapien für Kinder und Jugendliche
Bei einer seltenen, tödlich verlaufenden neurologischen Erbkrankheit ist ein Therapiedurchbruch gelungen. „Eine neue Gentherapie bremst das Fortschreiten der spinalen Muskelatrophie Typ 1 (SMA) so wirkungsvoll, dass Kleinkinder, die unbehandelt vor dem zweiten Geburtstag an den Folgen einer fortschreitenden Muskelschwäche sterben, Mehr







